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信念医药血友病B基因治疗在研药物临床研究成果在国际权威期刊发表

傅苏颖 中国证券报·中证网

  中证网讯(记者 傅苏颖)5月20日,信念医药单次静脉给药血友病B基因治疗在研药物BBM-H901注射液的临床研究结果,正式在国际血液学权威期刊《柳叶刀-血液病学》上发表。该临床研究由中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)、创新制药公司信念医药和华东理工大学合作。

  据悉,BBM-H901由信念医药开发和生产,是一款用于血友病B的分子生物学工程改造的腺相关病毒(AAV)基因治疗在研药物,信念医药拥有AAV衣壳和表达盒的自主知识产权。

  《柳叶刀-血液病学》上发表的文章显示,BBM-H901注射液的临床研究共纳入10例重型/中重型血友病B(FIX:C<2%)患者,静脉输注BBM-H901注射液。完成中位58(IQR:51.5-99.5)周随访,FIX:C凝血因子达到平均36.9±20.5IU/dl。与国际同类研究相比,BBM-H901注射液起效迅速,载体衍生FIX: C在基因治疗后24h内即可表达,1周时达到57.1±20.2 IU/dl(均值±SD),并在中位5(1,6)周时达到FIX:最高值64.1±22.5IU/dl(均值±SD)。

  经治疗后,BBM-H901给患者带来了显著临床获益。患者中位年化出血率从12次减少至0次;中位靶关节数从1.5个减少至0个;中位FIX药物输注次数从53.5次减少至0次。此外,BBM-H901也展现出良好的安全性,整个随访过程中无3-4级不良事件(AE)发生。

  

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