吉凯基因：深耕药物靶标发现领域 加速医药研发成果转化

　　靶标筛选及验证是靶向药物研发的起点。5月7日，一家从事药物靶标发现业务的公司——上海吉凯基因医学科技股份有限公司（简称“吉凯基因”）向上交所科创板递交招股书并获得受理。招股书显示，吉凯基因已为超过300家研究型医院的研究型医生提供靶标筛选及验证服务，与数家生物医药公司完成了7个新药研发项目的许可或转让。

　　国内药物靶标发现先行者

　　吉凯基因成立于2002年，主要业务为靶标发现及其衍生业务，具体包括靶标筛选及验证服务、新药研发及其知识产权交易、临床前研究/临床研究服务；公司同时也从事医学检测服务业务、科研仪器和耗材销售业务。

　　公司作为国内药物靶标发现的先行者，业务覆盖靶标筛选及验证、抗体药物及细胞治疗药物的临床前研究以及I期临床研究等药物开发流程中的源头创新阶段。公司设立至今，一直利用RNAi等技术，开展药物靶标发现及其衍生业务。

　　凭借多年在靶标筛选及验证服务领域的技术积累，吉凯基因建立了标准化、工程化、系统化的GRP平台，并以GRP平台为源头持续转化出可创造长期收益的新药研发管线。

　　公司以自有知识产权的GRP平台、CHAMP平台、细胞治疗平台为基础，为研究型医生提供标准化的研究服务，并自行开展药物靶标的筛选、创新药物的开发。

　　招股书介绍，吉凯基因的GRP平台以GRNAi文库为核心要素，已形成包含1000余个候选靶标基因的候选靶标库。GRNAi文库可帮助公司完善人类致病基因的知识图谱，在项目初期即可辨认潜在可成药的靶标，从而提高新药开发效率，目前文库对NCBI数据库中人类蛋白编码基因的覆盖率超过90%。

　　吉凯基因的CHAMP平台可以实现高灵敏度、高通量、免钩状效应干扰、免洗的抗体筛选过程，可实现24小时超5万候选抗体在细胞表面的结合筛选，缩短抗体筛选时间，提高了筛选效率。

　　公司的细胞治疗平台借助于GRP平台，通过CAR-T技术和TCR-T技术，可产生制备成本可控、治疗安全有效、患者可及率高的细胞治疗品种。

　　主要客户为医生个人

　　2018年-2020年（简称“报告期内”），吉凯基因分别实现营业收入1.57亿元、2.08亿元、2.43亿元，分别实现归母净利润-4080.55万元、-4299.15万元、-7248.58万元。公司经营活动所产生的现金流量净额分别为-3333.35万元、-5218.58万元及-1162.21万元。

　　吉凯基因表示，公司尚处于业务扩张和拓展以及不断投入研发阶段，报告期内的持续研发投入以及经营相关开支导致公司尚未实现盈利。公司2020年度扣除股份支付影响后的净利润为-3998.1万元，较2019年度扣除股份支付影响后的净亏损增加603.74万元，存在亏损持续扩大的趋势。

　　报告期内，吉凯基因研发投入占营业收入的比重分别为23.57%、27.56%、27.18%。截至2020年底，公司研发人员占当年员工总数的比例为17.81%，大于10%。

　　靶标发现及其衍生业务为公司主要业务，报告期内各年度营收占比分别为86.78%、90.15%、84.90%。其中，靶标筛选及其验证服务又占了大部分，报告期内各年度营收占比分别为86.78%、79.34%、65.21%。2019年起，新药研发及知识产权交易、临床前研究/临床研究服务开始创造营收。2020年，公司新药研发及其知识产权交易收入为3924.40万元，营收占比达16.15%。

　　招股书显示，吉凯基因靶标筛选及验证服务的主要客户为研究型医生。公司与研究型医生订立业务合同并向其交付产品或服务，医生客户通过其自主申请的科研课题经费、自有资金等进行支付。报告期内，公司靶标筛选及验证服务由医生等个人客户形成的营业收入分别为1.34亿元、1.60亿元、1.51亿元，占各期靶标筛选及验证服务的收入比例分别为98.17%、96.99%、95.32%。该等业务模式是公司靶标筛选及验证服务的主要模式，预计在未来的业务开展中将持续进行。

　　由于主要客户系医生个人，吉凯基因表示，基于研究型医生对公司GRP平台的认可，包括院士在内的关键意见领袖（KOL）都与公司建立了科研合作关系，公司在与KOL科研合作的过程中创新能力不断提升。

　　行业增长空间较大

　　据介绍，靶标发现主要包含靶标筛选及验证。在药物研发的起始阶段，药物靶标的筛选及验证是靶向药物研发的起点。吉凯基因专注中国高发的（胃、肝、肠、肺）或少药的（胃、肝、肠）或具有特别优势的（血）肿瘤开发项目，在通过的GRP、CHAMP、细胞治疗三大平台发现并验证可靠靶标后，可根据靶标的不同性质设计出最合适的候选药物。

　　吉凯基因在招股书中称，中国生物医药企业处于快速发展阶段，但由于起步较晚，目前尚缺聚焦于靶标发现研究的成熟体系以及人才储备，在药物原创靶标的发现及应用领域显著落后世界发达水平。在中国最新上市的50款一类创新药中，有4款疫苗以及15款可追溯靶标的药物。所有药物的关键靶标均来自海外成功药物，中国真正意义上的原创新药严重不足。

　　此外，和美国相比，中国目前大部分生物医药公司开发的药品集中在已经比较成熟的靶标。大量的生物医药企业集中于少数靶标，形成了激烈的行业竞争，挤压了中国生物医药企业的终端收入。在中国生物医药企业靶标集中、竞争激烈的现状下，生物医药原创靶标的发现，尤其是针对中国患者遗传特征的生物医药靶标发现尤为珍贵。

　　目前，中国的靶标筛选及验证行业尚处于发展早期，市场规模从2015年的23.1亿人民币增长至2019年的39.4亿人民币，年复合增长率为14.3%，未来随着越来越多的研究型医生参与到靶标筛选及验证的研究中，以及更多专业的靶标筛选及验证服务为研究型医生提供更有效率和更快捷的科研服务支持，靶标筛选及验证市场预计会继续保持强劲的增长速度，于2025年有望达到74.8亿人民币的市场规模。

　　吉凯基因表示，靶标发现行业参与者较分散，多数企业业务为提供面向药物研发的靶标验证服务，而公司与研究型医生共同参与靶标筛选及验证，尚无在同一阶段完全可比的公司。

　　公司此次科创板IPO拟募资12亿元，将用于靶标筛选及验证研究中心建设项目、CHAMP平台升级项目、创新药物靶标数据中心建设项目、创新药物研发项目以及补充流动资金。此外，公司将建立更多的知识产权交易机会，以争取获得更为可观的研发收益。公司还将进一步加强商务拓展，并计划在北美、欧洲、日本等地建立商务合作网络，为全球的创新药物知识产权交易创造更多的机会。